Naam
Gaucher database
Beschrijving

De database is gepseudonimiseerd en bestaat uit de volgende onderdelen:

  • Demografische gegevens: o.a. geslacht, geboortejaar en datum eerste bezoek.
  • Diagnose: o.a. mutatie, enzymactiviteit, fenotype
  • Complicaties: o.a. splenectomie (ja/nee), voorkomen van maligniteiten, orthopedische ingrepen en botcomplicaties. Behandeling:wel of niet krijgen van enzymtherapie of substraat reductie therapie, ondersteunende medicatie.
  • Follow-up:biochemie, labuitslagen, aanvullend onderzoek (MRI abdomen, MRI LWK, bekken, femora, QCSI, dexascan).
  • Vragenlijsten: SF-36 en EQ5D.

De resultaten van de onderzoeken en vragenlijsten worden regelmatig bijgewerkt in de database.

Gebruiksdoel

Inzicht krijgen in de pathofysiologie van de ziekte van Gaucher, het ziektebeloop en de effectiviteit van de therapie.

Operationeel
Ja
Contactgegevens publiek

Organisatie/instelling: Academisch Medisch Centrum (AMC)
Meibergdreef 9, kamer G7-122
1105 AZ Amsterdam
Contactpersoon: Mary Duijnker
Telefoon: 020 566 6791
E-mail: m.c.duijnker@amsterdamumc.nl
Website: Sphinx - Amsterdam Lysosome Center

Brondata beschikbaar

Gaucher database: Beschikbaar op aanvraag.

Open data beschikbaar

Nee

Beheerder gegevensbron
Academisch Medisch Centrum (AMC)
Eigenaar gegevensbron
Academisch Medisch Centrum (AMC)
Actualisatiedatum
18-03-2024
Wettelijke verplichting
Nee
Type verplichting
Vrijwillig
Welke wetten

Geen wettelijke verplichting, deelname is op vrijwillige basis.

Opdrachtgever(s)
Geen
Belangrijkste financier(s)
Geen
Financier is overheid
Nee
Type gegevensverzameling
  • Databank of dataset
  • Patiëntenregistratie
Gekoppelde categorieën
  • Biologische factoren
  • Functioneren en kwaliteit van leven
  • Genees- en hulpmiddelen
  • Gezondheidsgedrag of leefstijl
  • Ziekten en aandoeningen
Geografische dekking
Nederland
Eenheden in de gegevens

Patiënten (n=107, peildatum maart 2024)

Methode van gegevensverzameling
Door een enquête en uit registratiegegevens.
Type persoon/instelling die de gegevensbron invult

Specialisten, onderzoekers en verpleegkundigen

Specialisme
Interne geneeskunde
Sector
Eerste-, tweede- en derdelijnszorg
Instelling of administratieve organisatie die gegevens aanlevert

Ziekenhuizen; voornamelijk het expertisecentrum, maar met input van huisartsen, andere specialisten en patiënten zelf.

Eerste meetjaar
1991
Meest recente meetjaar
2024
Operationeel
Ja
Frequentie van aanleveren

Jaarlijks en tweejaarlijks

Bijzonderheden

Methode voor het verzamelen van gegevens:

Alle patiënten met de ziekte van Gaucher, die onder controle zijn in het AMC, komen eenmaal per jaar voor de grote onderzoeken (MRI abdomen, MRI LWK, bekken, femora, QCSI, dexascan, bloedafname, kwaliteit van leven vragenlijsten). De uitslagen van deze onderzoeken worden geregistreerd in de Gaucher database door de arts-onderzoekers en verpleegkundigen.

De belangrijkste variabelen zijn

Fenotype, biomarkers, medicatie, lever- milt volume, Hb, trombocyten, leverenzymen, beenmergvetfractie, botdichtheid, kwaliteit van leven.

Beschikbaarheid gegevens
Ja
Voorwaarden beschikbaarheid

Beschikbaar op aanvraag. Geanonimiseerde gegevens kunnen worden verstrekt aan onderzoekers mits er een onderzoeksvraag is die verband houdt met de diagnose, behandeling of (lange termijn) gevolgen van de ziekte van Gaucher. Onderzoekers zijn ofwel werknemers van het AMC, ofwel in dienst bij een andere academische instelling.

Beschikbaarheid gegevens online
Nee
Contactgegevens publiek

Organisatie/instelling: Academisch Medisch Centrum (AMC)
Meibergdreef 9, kamer G7-122
1105 AZ Amsterdam
Contactpersoon: Mary Duijnker
Telefoon: 020 566 6791
E-mail: m.c.duijnker@amsterdamumc.nl
Website: Sphinx - Amsterdam Lysosome Center

Beschikbare publicaties

Wisselend; Zie voor een overzicht van de lopende en voltooide onderzoeken de website.

Afnemers/gebruikers
Academisch Medisch Centrum (AMC)
Verwachte wijzigingen

Geen